يمثل ثنائي هيدروكلوريد سابروبتيرين (CAS 62989-33-7)، الذي يتم تسويقه تحت الاسم التجاري Kuvan، طريقة مختلفة جذريًا لعلاج بيلة الفينيل كيتون (PKU). في حين أن إدارة بيلة الفينيل كيتون التقليدية تعتمد على التقييد الغذائي مدى الحياة للفينيل ألانين (Phe) - وهو نهج مرهق للغاية يتطلب أغذية طبية متخصصة ومراقبة متكررة للدم - فإن السابروبتيرين يعمل من خلال معالجة السبب الكامن وراء المرض.
إليك الفرق الرئيسي: بدلاً من تجاوز الإنزيم المعيب من خلال القيود الغذائية، يعمل السابروبتيرين كشكل اصطناعي فموي من رباعي هيدروبيوبترين (BH4)، العامل المساعد الطبيعي لإنزيم فينيل ألانين هيدروكسيلاز (PAH). يلعب BH4 دورًا لا غنى عنه في استقلاب الفينيل ألانين. من خلال تجديد هذا العامل المساعد، يقوم السابروبيترين بتنشيط إنزيم PAH المتبقي لدى المريض مباشرة، واستعادة قدرته على تحويل Phe إلى تيروزين وتقليل تراكم Phe السام في الدم.
الدواء ليس علاجًا واحدًا يناسب الجميع. يُشار إليه خصيصًا لمرضى PKU المستجيبين لـ BH4 - والتي تقدر بحوالي 25-50% من جميع مرضى PKU. ويضمن هذا النهج المستهدف أن المرضى الذين يمكن تنشيط إنزيم PAH المتبقي لديهم بواسطة السابروبتيرين فقط هم من يتلقون العلاج، مما يجسد مبادئ الطب الدقيق في علاج الأمراض النادرة.
في Cosperpharm، نقوم بإنتاج Sapropterin API وفقًا لشروط GMP صارمة، مما يحقق نقاء بنسبة ≥98% بواسطة HPLC. نحن نحمل ترخيصًا ساريًا لتصدير الأدوية، مما يضمن تخليصًا جمركيًا سلسًا ويوفر دعمًا كاملاً للوثائق (شهادة توثيق البرامج، بيانات الاستقرار) لملفاتك التنظيمية.
|
المعلمة |
مواصفة |
|
رقم CAS (قاعدة مجانية) |
62989-33-7 |
|
رقم CAS (ثنائي هيدروكلوريد) |
69056-38-8 |
|
الصيغة الجزيئية (قاعدة حرة) |
C₉H₁₅N₅O₃ |
|
الوزن الجزيئي (القاعدة الحرة) |
241.25 جم/مول |
|
الصيغة الجزيئية (ثنائي هيدروكلوريد) |
C₉H₁₇Cl₂N₅O₃ |
|
الوزن الجزيئي (ثنائي هيدروكلوريد) |
314.17 جم/مول |
|
الطهارة ([هبلك]) |
≥98% |
|
أي نجاسة واحدة |
.50.50% |
|
مجموع الشوائب |
.01.0% |
|
الذوبان |
قابل للذوبان في الماء (90 ملغم/مل)، قابل للذوبان بشكل طفيف في المذيبات العضوية |
|
مظهر |
أبيض إلى مسحوق بلوري أبيض |
|
تخزين |
2-8 درجة مئوية، جاف، محمي من الضوء، محكم الإغلاق |
|
التعبئة والتغليف |
10 جرام، 50 جرام، 100 جرام، 500 جرام، 1 كجم (قابل للتخصيص) |
المواصفات المذكورة أعلاه هي نسخة مرجعية شاملة تعتمد على المعايير العامة لـ EMA (أوروبا) وFDA (الولايات المتحدة الأمريكية).
|
ميزة |
التفاصيل |
|
قوة الإنتاج |
حرم جامعي معتمد من GMP يمتد على أكثر من 100 مو، و3 ورش عمل متعددة الأغراض، و6 خطوط إنتاج لمنطقة نظيفة من الدرجة D، وأكثر من 150 مفاعلًا (20 لترًا - 5000 لترًا)، يدعم درجات الحرارة العالية/المنخفضة، واللاهوائية والهدرجة؛ كجم إلى طن الإنتاج الحجم |
|
تسليم سريع |
عينات البحث والتطوير: أسبوع واحد؛ الطلبات التجارية: 1-2 أشهر بعد الدفع. يتوفر الشحن السريع (DHL/FedEx) أو الشحن الجوي/البحري |
|
الشركاء العالميون |
موثوق به من قبل أكثر من 30 شركة أدوية في الولايات المتحدة الأمريكية وأوروبا والهند والبرازيل وجنوب شرق آسيا؛ تعاون طويل الأمد مع الشركات المصنعة للأدوية الجنيسة وCROs |
|
مصدر مرخص |
رخصة استيراد/تصدير صالحة للأدوية - لا يوجد تأخير في الامتثال. |
بيلة الفينيل كيتون (PKU) هي خطأ وراثي جسمي متنحي في عملية التمثيل الغذائي ناتج عن طفرات في جين PAH، مما يؤدي إلى نقص أو غياب نشاط إنزيم فينيل ألانين هيدروكسيلاز (PAH). PAH مسؤول عن تحويل الفينيل ألانين الغذائي (Phe) إلى تيروزين. بدون PAH وظيفية، يتراكم Phe إلى مستويات سامة في الدم والدماغ، مما يسبب إعاقة ذهنية تدريجية، ونوبات، ومشاكل سلوكية، واضطرابات نفسية إذا لم يتم علاجها.
يشار إلى أن سابروبتيرين ثنائي هيدروكلوريد يخفض مستويات فينيل ألانين (Phe) في الدم لدى المرضى البالغين والأطفال بعمر شهر واحد فما فوق والذين يعانون من فرط فينيل ألانين الدم (HPA) بسبب استجابة رباعي هيدروبيوبترين (BH4-) لفينيل كيتونوريا (PKU). يتم استخدامه بالتزامن مع نظام غذائي مقيد بالـ Phe.
يمارس السابروبيترين تأثيراته العلاجية من خلال آلية واضحة ولكن أنيقة:
رباعي هيدروبيوبترين (BH4) هو العامل المساعد الأساسي لهيدروكسيلاز الفينيل ألانين (PAH)، وهو الإنزيم المسؤول عن الخطوة الأولى والمحددة لمعدل استقلاب الفينيل ألانين. في مرضى PKU المستجيبين لـ BH4، يحتفظ إنزيم PAH المتحور ببعض النشاط المتبقي ولكنه يقلل من الألفة لـ BH4. يوفر السابروبيترين، كشكل اصطناعي من BH4، إمدادًا خارجيًا من هذا العامل المساعد، حيث يرتبط بإنزيم PAH المتحول ويثبته.
عند استكماله بالسابروبتيرين، يستعيد إنزيم PAH المتحور المستقر نشاطه التحفيزي، ويحول الـ Phe الغذائي الزائد إلى تيروزين. وهذا يقلل من مستويات Phe في الدم، ويمنع تراكم المستقلبات السامة التي تسبب ضررًا عصبيًا.
والجدير بالذكر أن BH4 هو أيضًا عامل مساعد مطلوب لتيروزين هيدروكسيلاز (TH) وتربتوفان هيدروكسيلاز (TPH)، والإنزيمات المشاركة في تخليق الدوبامين والسيروتونين - الناقلات العصبية المهمة لتنظيم المزاج والإدراك والوظيفة الحركية. قد تعمل مكملات السابروبيترين على تحسين تخليق الدوبامين والسيروتونين، مما قد يساهم في فوائد نفسية عصبية تتجاوز الحد البسيط من الـ Phe.
· العلاج البديل للعامل المساعد BH4 عن طريق الفم الأول من نوعه لمرض PKU - وهو آلية عمل فريدة من نوعها
· أول علاج عن طريق الفم معتمد من إدارة الغذاء والدواء لمرض PKU المستجيب لـ BH4 (ديسمبر 2007)
· نهج الطب الدقيق - يُنصح به فقط للمرضى الذين يظهرون استجابة لـ BH4 (يتطلب فترة اختبار تشخيصي)
· تناوله عن طريق الفم مقابل تقييد النظام الغذائي مدى الحياة وحده — يحسن نوعية الحياة
· يقلل من الحاجة إلى الأنظمة الغذائية المقيدة - يسمح بتناول البروتين الطبيعي في الاستجابة للمرضى
· أثبتت فعاليتها في جميع الفئات العمرية، بما في ذلك الرضع بعمر ≥1 شهر
·رخصة تصدير صالحة — Cosperpharm هي شركة مُصدرة معتمدة لواجهة برمجة التطبيقات (API).
تقوم Cosperpharm بتصنيع Sapropterin API في ورش عمل حديثة متعددة الأغراض GMP ومجهزة بـ 6 خطوط إنتاج للمنطقة النظيفة من الدرجة D. تدعم مفاعلاتنا التي يزيد عددها عن 150 (20 لترًا - 5000 لترًا) درجات الحرارة العالية/المنخفضة، والظروف اللاهوائية والهدرجة، مما يتيح الإنتاج بمقياس يتراوح من الكيلوجرام إلى الطن المتري. تخضع كل دفعة لاختبارات مراقبة الجودة الصارمة: HPLC، GC، LC-MS، المذيبات المتبقية (ICH Q3C)، المعادن الثقيلة، وتحليل الشوائب السامة للجينات. نحن نقدم إمكانية التتبع الكامل من المواد الخام إلى واجهة برمجة التطبيقات (API) النهائية
س1: ما الفرق بين القاعدة الحرة للسابروبتيرين وثنائي هيدروكلوريد السابروتيرين؟
ج: القاعدة الحرة للسابروبتيرين (CAS 62989-33-7) هي العنصر الصيدلاني النشط. ملح ثنائي هيدروكلوريد (CAS 69056-38-8) هو الشكل المستخدم تجارياً، مما يوفر ثباتًا وقابلية ذوبان محسنين للتركيبة عن طريق الفم. يتم توفير API الخاص بنا على شكل ملح ثنائي هيدروكلوريد.
س2: ما هو مريض PKU المستجيب لـ BH4؟
ج: مرضى PKU المستجيبين لـ BH4 هم أولئك الذين يحتفظ إنزيم PAH المتحور لديهم ببعض النشاط المتبقي ويمكن تنشيطهم بواسطة BH4 التكميلي. تضم هذه المجموعة حوالي 25-50% من جميع مرضى PKU. يتم تحديد الاستجابة من خلال فترة اختبار تشخيصي (عادة 2-4 أسابيع من إعطاء السابروبيترين).
س3: كيف يعمل السابروبيترين على تحسين نوعية الحياة لمرضى بيلة الفينيل كيتون؟
ج: بالنسبة للمرضى المستجيبين، يسمح السابروبتيرين بزيادة تناول البروتين الطبيعي، مما يقلل أو يلغي الحاجة إلى الأطعمة الطبية المكلفة وغير المستساغة. وهذا يقلل بشكل كبير من العبء الغذائي ويحسن الحياة اليومية.
س 4: ما هو موك الخاص بك لواجهة برمجة التطبيقات Sapropterin؟
ج: عينات البحث والتطوير: 10 جرام. الطلبات التجارية: 100 جرام – 1 كجم. كميات أكبر متاحة عند الطلب.
س 5: ما هو المهلة الزمنية النموذجية الخاصة بك؟
ج: عينات البحث والتطوير الموجودة في المخزون: 7 أيام. الطلبات بالجملة: 1-2 أشهر بعد تأكيد الدفع.
س 6: ما هي الدول التي قمت بالتصدير إليها؟
ج: الولايات المتحدة الأمريكية، كندا، ألمانيا، المملكة المتحدة، إسبانيا، الهند، البرازيل، كوريا الجنوبية، اليابان، والمزيد. لدينا خبرة في التعامل مع الجمارك المحلية والمتطلبات التنظيمية.
س 7: هل يمكنك تقديم اختبار أو تدقيق من جهة خارجية؟
ج: نعم. نرحب بعمليات تدقيق العملاء أو عمليات فحص SGS/BV. يمكن ترتيب اختبار طرف ثالث بتكلفة المشتري.
س8: ما هي الشهادات التي تحملها؟
ج: شهادة GMP (ISO 9001:2015)، ورخصة استيراد/تصدير الأدوية، وشهادة توثيق البرامج لكل دفعة.
Q9: هل تقدمون تغليفًا مخصصًا؟
ج: نعم. يمكننا تخصيص حجم العبوة ووضع العلامات وحتى مواد البطانة الداخلية حسب طلبك.
س11: هل Sapropterin API مستقر للتخزين طويل المدى؟
ج: نعم. عند تخزينه في درجة حرارة 2-8 درجة مئوية في حاوية محكمة الإغلاق ومحمية من الضوء، يظل Sapropterin API ثابتًا لمدة 36 شهرًا. نحن نقدم بيانات استقرار سريعة وطويلة الأجل عند الطلب.
س12: هل يمكن استخدام السابروبيترين عند الرضع؟
ج: نعم. تشمل العلامات المعتمدة من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) مرضى الأطفال بعمر شهر واحد وما فوق. تعتمد الجرعات على الوزن (جرعة البدء الموصى بها: 10 مجم/كجم مرة واحدة يوميًا).
على استعداد لشراء Sapropterin API؟ تواصل مع Cosperpharm اليوم للحصول على عينة أو عرض أسعار. نحن نتطلع إلى أن نصبح المورد الصيني لسابروبتيرين على المدى الطويل.
عنوان
رقم 2 طريق يانغقوانغ الثالث، حديقة دوداو الصناعية للدورة الكيميائية، مدينة جينغمن، مقاطعة هوبي، الصين
هاتف
بريد إلكتروني
