أخبار الصناعة

تم تطوير Mitapivat بواسطة شركة Agios Pharmaceuticals، وهي شركة أدوية أمريكية، وتمت الموافقة عليه في الاتحاد الأوروبي والولايات المتحدة كعلاج عن طريق الفم لفقر الدم الانحلالي ونقص البيروفات كيناز (PKD)، وهو اضطراب وراثي نادر يرتبط بفقر الدم الانحلالي المزمن. بالإضافة إلى إشارة PKD المعتمدة، فإنه يخضع حاليًا لدراسات سريرية لعلاج مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا.

مع استمرار شركات تصنيع الأدوية في التركيز على المصادر الموثوقة للمكونات الصيدلانية الفعالة (APIs)، يظل اتساق الجودة واستقرار العرض من الاعتبارات المهمة عند اختيار مواد التخدير الموضعي. يعد روبيفاكايين هيدروكلوريد مكونًا صيدلانيًا مهمًا يستخدم في تطوير وتصنيع منتجات التخدير الموضعي.

حاليًا، دواء الخط الأول لعلاج PBC هو حمض أورسوديوكسيكوليك (UDCA)، وتم سحب دواء الخط الثاني من حمض الأوبيتيكوليك (OCA) من السوق بسبب مشكلات تتعلق بالفعالية. في عام 2024، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على منبه PPARα/δ المزدوج Elafibranor ومنبه PPARδ الانتقائي Seladelpar. Linerixibat هو الدواء الأول والوحيد حاليًا المعتمد خصيصًا لعلاج الحكة في PBC. تستهدف الأدوية الأخرى بشكل رئيسي تطور المرض أو المؤشرات البيوكيميائية، مما يوفر المزيد من الخيارات لمرضى PBC.

كشفت شركة Merck، بالتعاون مع Huanquan وConquer Biotech، علنًا عن التوليف الكامل لـ MK-0616، وهو مثبط PCSK9 الببتيد كبير الحلقات عن طريق الفم الأول من نوعه لعلاج أمراض القلب والأوعية الدموية. وفي مواجهة التعقيد الهيكلي، طور الفريق طريقًا قابلاً للتطوير من خلال التحسين متعدد الأجيال - مما أدى إلى تقليل الخطوات من 63 إلى 43 والتسلسل الخطي من 28 إلى 21 خطوة. وتشمل الابتكارات الرئيسية التحفيز الحيوي (KRED، TrpB، الهيدروكسيلاز)، والتنقية المعتمدة على التبلور (تجنب اللوني)، واستراتيجيات مجموعة الحماية المتعامدة. تحقق عملية الجيل الثاني تحسينًا في الإنتاجية بما يقرب من 1000 مرة، مما يتيح إنتاجًا على نطاق طن مع خفض التكاليف بشكل كبير، مما يضع معيارًا لتخليق الببتيد الحلقي الكبير المعقد.

يعد اختيار العوامل المخلبية للنويدات المشعة المستهدفة علمًا دقيقًا يتمحور حول مطابقة النويدات المشعة، والمخلب، وناقل الاستهداف. توفر العوامل الحلقية الكبيرة الكلاسيكية مثل DOTA ثباتًا استثنائيًا للنويدات المشعة متوسطة الحجم مثل ¹⁷⁷Lu، وتُستخدم في الأدوية المعتمدة مثل Lutathera وPluvicto. بالنسبة للنظائر الأكبر حجمًا التي ينبعث منها ألفا مثل ²²⁵Ac، فإن المخالب الجديدة مثل Macropa تظهر "انتقائية الحجم العكسي" للحصول على تعقيد فائق. يتيح التصميم ثنائي الوظيفة الارتباط التساهمي بالأجسام المضادة أو الببتيدات، في حين أن الاستقرار العالي في الجسم الحي يعد أمرًا بالغ الأهمية للسلامة. تمهد الأبحاث الناشئة، بما في ذلك المخالب الانتقائية مزدوجة الحجم، الطريق للتطبيقات العلاجية المتكاملة.