DLin-M-C3-DMA (MC3) عبارة عن دهون كاتيونية قابلة للتأين تم استخدامها في توليد الجسيمات الدهنية النانوية (LNPs) التي تحتوي على siRNA أو mRNA أو DNA البلازميد لاستخدامها في المختبر وفي الجسم الحي. باعتبارها وسيلة توصيل siRNA قوية، تعمل DLin-M-C3-DMA على تسهيل التركيب الكهروستاتيكي للأحماض النووية سالبة الشحنة وتعزز هروب الاندوسومال بسبب سلوك تبديل الشحن المعتمد على الرقم الهيدروجيني. سريريًا، تم استخدام DLin-M-C3-DMA في LNPs الذي يغلف سيرنا الموجه عبر الترانسثيريتين لعلاج اعتلال الأعصاب الناجم عن الداء النشواني الوراثي الناجم عن الداء النشواني (Onpattro®). يساهم ذيلا اللينوليل المتعدد غير المشبع في DLin-M-C3-DMA في انخفاض سميته ونشاط إسكات الجينات الفعال، مع ED₅₀ قدره 0.005 ملجم/كجم تم تحقيقه في نماذج العامل VII الفأري. لهذه الأسباب، يظل DLin-M-C3-DMA هو الدهون القابلة للتأين القياسية التي يتم مقارنة تركيبات LNP الجديدة بها.
|
المعلمة |
مواصفة |
|
اسم المنتج |
دلين-M-C3-DMA |
|
رقم كاس |
1224606-06-7 |
|
الصيغة الجزيئية |
C₄₃H₇₉NO₂ |
|
الوزن الجزيئي |
642.09 جم/مول |
|
pKa |
9.37 ± 0.28 |
|
مظهر |
عديم اللون إلى سائل أصفر فاتح |
|
نقاء |
≥90% (درجة البحث)؛ ≥95% (المعيار المرجعي) |
|
الذوبان |
DMSO: 250 ملغم/مل (389.35 ملم)؛ الإيثانول: ≥60 ملغم / مل (93.44 ملم) |
|
نقطة الغليان |
670.2±43.0 درجة مئوية |
|
كثافة |
0.886±0.06 جم/سم3 |
|
حالة التخزين |
مختومة في درجة حرارة الغرفة الجافة |
|
ميزة |
التفاصيل |
|
قوة الإنتاج |
حرم جامعي معتمد من GMP يمتد على أكثر من 100 مو، و3 ورش عمل متعددة الأغراض، و6 خطوط إنتاج لمنطقة نظيفة من الدرجة D، وأكثر من 150 مفاعلًا (20 لترًا - 5000 لترًا)، يدعم درجات الحرارة العالية/المنخفضة، واللاهوائية والهدرجة؛ كجم إلى طن الإنتاج الحجم. |
|
تسليم سريع |
عينات البحث والتطوير: أسبوع واحد؛ الطلبات التجارية: 1-2 أشهر بعد الدفع. يتوفر الشحن السريع (DHL/FedEx) أو الشحن الجوي/البحري. |
|
الشركاء العالميون |
موثوق به من قبل أكثر من 30 شركة أدوية في الولايات المتحدة الأمريكية وأوروبا والهند والبرازيل وجنوب شرق آسيا؛ تعاون طويل الأمد مع الشركات المصنعة للأدوية الجنيسة، وCROs، وموزعي معايير الشوائب. |
|
مصدر مرخص |
رخصة استيراد/تصدير صالحة للأدوية - لا توجد تأخيرات في الامتثال. |
|
درجات الجودة المزدوجة |
تتوفر كل من درجة البحث/الأدوية (≥98٪) ودرجة الشوائب عالية النقاء (≥99٪) لتلبية احتياجات العملاء المتنوعة. |
س1: ما هو DLin-M-C3-DMA؟
ج: DLin-M-C3-DMA (MC3) عبارة عن دهون كاتيونية قابلة للتأين تعمل كوسيلة فعالة لتوصيل siRNA في الجسيمات النانوية الدهنية (LNPs). وهو الدهن الرئيسي القابل للتأين في Onpattro® (patisiran)، وهو أول علاج siRNA معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
س2: هل DLin-M-C3-DMA قابل للذوبان في المخازن المؤقتة المائية؟
ج: DLin-M-C3-DMA غير قابل للذوبان في الماء. وهو قابل للذوبان في المذيبات العضوية بما في ذلك الإيثانول، DMSO، DMF، والكلوروفورم. لصياغة LNP، يتم إذابة الدهون في الإيثانول قبل خلطها مع محاليل الحمض النووي المائي.
1. التطوير العلاجي لسيرنا
DLin-M-C3-DMA هو دهون قابلة للتأين تم التحقق من صحتها سريريًا لتوصيل siRNA، ويستخدم في Onpattro® (باتيسيران) لعلاج الداء النشواني الوراثي بوساطة ترانسثيريتين. وهو الدهن القياسي لتطبيقات إسكات الجينات الكبدية.
2. تصنيع لقاح mRNA
تم استخدام LNPs المستندة إلى MC3 في الدراسات قبل السريرية والسريرية لتوصيل لقاح mRNA، بما في ذلك لقاحات كوفيد-19 والأنفلونزا ولقاحات السرطان الشخصية.
3. تسليم تحرير الجينات بتقنية كريسبر-كاس9
يتم استخدام DLin-M-C3-DMA في LNPs لتوصيل CRISPR-Cas9 mRNA وتوجيه RNA لتحرير الجينات العلاجية في النماذج قبل السريرية للاضطرابات الوراثية.
4. تحسين صياغة LNP
يستخدم علماء الصيدلة MC3 باعتباره دهنًا قياسيًا قابلاً للتأين لتحسين معلمات تصنيع LNP، ومقارنة المرشحين الجدد للدهون، وتطوير أنظمة توصيل الحمض النووي عالية الفعالية.
5. تطوير الطريقة التحليلية لLNPs
تعمل الدرجة المرجعية DLin-M-C3-DMA كمعيار لتطوير والتحقق من صحة HPLC وLC-MS وطرق تحليلية أخرى لقياس محتوى الدهون القابل للتأين في منتجات أدوية LNP.
6. اختبار إصدار مراقبة الجودة
المعيار المرجعي الأساسي لاختبار مراقبة الجودة لمنتجات أدوية LNP المستندة إلى MC3، بما في ذلك فحوصات الهوية والنقاء وتوحيد المحتوى.
7. دراسات إسكات الجينات في المختبر وفي الجسم الحي
يستخدم في دراسات زراعة الخلايا والنماذج الحيوانية لتقييم فعالية إسكات الجينات بوساطة siRNA، مع قيم ED₅₀ المحددة (0.005 مجم/كجم في نموذج FVII الفأري) بمثابة معايير لتركيبات LNP الجديدة.
هل تبحث عن الدهون القابلة للتأين القياسية الذهبية لبرنامج توصيل siRNA أو mRNA الخاص بك؟ توفر Cosperpharm DLin-M-C3-DMA عالي النقاء مع وثائق شاملة لدعم أبحاثك وتقديماتك التنظيمية. اتصل بفريقنا لطلب عرض أسعار أو مناقشة التغليف المخصص أو ترتيب استشارة فنية.
عنوان
رقم 2 طريق يانغقوانغ الثالث، حديقة دوداو الصناعية للدورة الكيميائية، مدينة جينغمن، مقاطعة هوبي، الصين
هاتف
بريد إلكتروني
![1-[2,3-مكرر[(9Z,12Z)-أوكتاديكا-9,12-ديان-1-يلوكسي]بروبيل]بيروليدين](/upload/8820/1-2-3-bis-9z-12z-octadeca-9-12-dien-1-yloxy-propyl-pyrrolidine-349384.webp "1-[2,3-مكرر[(9Z,12Z)-أوكتاديكا-9,12-ديان-1-يلوكسي]بروبيل]بيروليدين")
![1,2,4-تريازولو[4,3-أ]بيريدين-3(2H)-واحد](/upload/8820/1-2-4-triazolo-4-3-a-pyridin-3-2h-one-440735.webp "1,2,4-تريازولو[4,3-أ]بيريدين-3(2H)-واحد")
